Mamma Vita Francesca e papà Domenico sono i genitori di Paolo Scavo, un bimbo di 19 mesi affetto dalla forma più grave di atrofia muscolare spinale, la SMA di tipo 1. Come molti altri genitori di bimbi SMA, Vita Francesca e Domenico stanno lottando per il diritto di scelta alle cure ma soprattutto lottano contro il tempo, il più impetuoso dei nemici.
Paolo Scavo: aiutiamo il bimbo affetto da SMA di tipo 1.
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Paolo Scavo: aiutiamo il bimbo affetto da SMA di tipo 1.
La speranza del piccolo Paolo Scavo si chiama Zolgensma, il farmaco più costoso al mondo (il suo prezzo è di circa 2 milioni di dollari per la singola somministrazione), una terapia genica innovativa il cui uso è stato autorizzato nei paesi facenti parte dell’Unione Europea nel maggio del 2020, mentre in Italia ne è stato approvato l’utilizzo il 17 novembre 2020.
Zolgensma: cos’è e come funziona la terapia genica per la SMA
I problemi per Paolo Scavo, come per molti altri bambini affetti da SMA di tipo 1, sono legati all’esorbitante costo del farmaco che, secondo i parametri imposti dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), oggi può essere somministrato gratuitamente solo ai bambini affetti da SMA1 che hanno un peso inferiore ai 13,5 kg (inizialmente il limite era per i piccoli malati che non avevano superato i 6 mesi di vita).
Pur rientrando nel parametro “peso”, la corsa per avere l’accesso al farmaco in Italia viene interrotta da un’altra limitazione: la tracheostomia ed il supporto ventilatorio.
A causa della malattia infatti, il piccolo pugliese (la famiglia vive a Valenzano, Bari) necessita di assistenza venitolatoria e della PEG (Gastrostomia Endoscopica Percutanea), un piccolo tubicino collegato allo stomaco che gli permette di nutrirsi.
L’atrofia muscolare spinale costringe i piccoli pazienti ad una lenta e progressiva ipotonia muscolare, ossia il rilasciamento dei tessuti e la mancanza del tono muscolare, dovuta alla perdita dei motoneuroni. Oltre a colpire gli arti superiori ed inferiori, il tronco, le spalle, ecc., la debolezza muscolare incide anche sui muscoli della respirazione e della deglutizione.
Nei casi più gravi di SMA 1, come quello di Paolo Scavo, i bambini necessitano per l’appunto di un supporto ventilatorio – spesso viene praticata una tracheostomia, ossia un foro (stomia) nel collo, all’altezza della trachea, per agevolare il passaggio dell’aria destinata ai polmoni – e di un supporto nutrizionale, come la PEG.
Atrofia Muscolare spinale: cos’è la SMA
Nonostante questi criteri di esclusione dal trattamento, i genitori di Paolo Scavo non hanno perso la speranza e chiedono a tutti un aiuto per poter garantire al loro bambino un futuro migliore.
Negli Stati Uniti infatti, dove la piccola Melissa ha ricevuto finalmente il farmaco, la FDA (Food and Drug Administration, ente governativo statunitense che regolamenta i prodotti alimentari e farmaceutici) consente l’accesso al farmaco Zolgensma a tutti i bambini con SMA che non superano i 21 kg di peso.
Paolo Scavo ha quindi ancora una speranza ma servono 2 milioni e 100 mila euro per poter aver accesso alla terapia genica, una cifra che la famiglia sta cercando di raggiungere attraverso la raccolta fondi “Aiutiamo il piccolo Paolo”.
Ma il tempo è tiranno e per il bambino affetto da SMA di tipo 1, per i suoi genitori e per il fratellone Francesco la fiamma della speranza inizia ad affievolirsi. Aiutiamoli!
Qui di seguito tutte le indicazioni (raccolta fondi, conto corrente e paypal) per effettuare una donazione.